Profylaktisk bruk av rekombinant faktor VIII forebygger leddsykdom hos unge gutter med hemofili A

Oslo, 2007.09.17 – Profylaktiske infusjoner med rekombinant faktor VIII (rFVIII) reduserer signifikant risikoen for å utvikle leddskade som følge av leddblødninger hos små barn med hemofili A, i henhold til en ny, revolusjonerende studie publisert i New England Journal of Medicine (NEJM). Funnene fra den første og eneste randomiserte, prospektive studien som sammenligner profylaktisk behandling ⁱ med episodisk behandling etter behov ⁱⁱ av barn med hemofili A, viste at 93 prosent av barna som fikk profylaktisk behandling med rekombinant faktor VIII hadde normale ledd i 6 års alder sammenlignet med bare 55 prosent i gruppen som fikk episodisk behandling.

”Resultatene våre viser for første gang at profylakse som blir startet mellom 6 og 30 måneders alder, effektivt forebygger leddblødninger og bevarer leddfunksjonen hos unge gutter med hemofili A. Disse resultatene gir både helsepersonalet og foreldrene til barn med hemofili A viktig informasjon som bidrar til optimal behandling," hevder Marilyn Manco-Johnson, M.D., hovedundersøker for studien og leder for Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center ved universitetet i Colorado i Denver og Health Sciences Center.

Leddskade som forårsakes av gjentatte blødninger i leddene – ofte kalt hemofil artropati – er den mest funksjonshemmende og kostbare følgen av hemofili A. Det kan føre til langvarig inflammasjon og forringing av leddet, og til slutt gi mobilitetstap ⁱⁱⁱ. Tidligere retrospektive pasientstudier antyder imidlertid at regelmessige, forebyggende infusjoner med faktor VIII gitt unge pasienter før de utvikler permanent leddskade, kan redusere risikoen for hemofil artropati. ^iv,v Den randomiserte, kontrollerte, kliniske studien publisert i NEJM fremlegger det hittil sterkeste medisinske beviset på forskjellen i resultatet mellom profylaktisk og episodisk behandling for å forebygge leddskader.

Hos en undergruppe av pasientene i studien ble det identifisert leddskade på tross av fravær eller lav forekomst av åpenbare blødninger i disse leddene. Undersøkerne antar at subkliniske blødninger – blødninger som er asymptomatiske og ofte ikke merkes – spiller en rolle for utviklingen av leddskader. Det spekuleres i om subkliniske blødninger kan forebygges gjennom profylaktisk infusjon.

Tidlige tegn på leddskade ble oppdaget ved studien ved bruk av høyteknologisk MRI-teknikk (nukleær magnetisk resonans). I pasientenes siste år i studien (ved rundt fem eller seks års alder) var ledd og bruskskadene signifikant større i den episodiske gruppen enn i profylaksegruppen.

Deltakerne i den kliniske studien på fem år, kalt "Join Outcome Study ", brukte produktserien Kogenate , en rekombinant faktor VIII-behandling for hemofili A. Multisenterstudien omfattet 15 akademiske og ledende behandlingsinstitusjoner i USA, og omfattet samarbeid med Centers for Disease Control and Prevention og National Institutes of Health.


Referenser:
ⁱProphylaxis – Regular, continuous infusions to prevent bleeding episodes and the progression of joint disease.
ⁱⁱEpisodic on-demand –Treated at the time of and in response to a bleed.
ⁱⁱⁱManco-Johnson M, et al. Children with hemophilia. Seminars in Thrombosis and Hemostasis. 2003; vol. 29, number 6: 585-594.
^ivNilsson IM, et al. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med 1992; 232:25-32.
^vManco-Johnson M, et al. Results of secondary prophylaxis in children with severe hemophilia. Am J Hematol 1994; 47: 113-117.



Ytterligere opplysninger kan fåes ved henvendelse til:
Anna-Carin Stark, Communication Manager
Bayer Schering Pharma
Tfn: +46 8 580 223 49, +46 732 096 471
e-post: anna-carin.stark@bayerhealthcare.com

  Bakgrunnsinformasjon 

  Pressemelding som PDF